创新药物研发三要素
如何提高研发效率、降低研发成本已成为当前创新药物研发领域的主要挑战。创新药物研发有三个要素：试验药物受试者和试验流程，前两者是研发的'硬件“，后者是研发的'软件“，只有'软硬兼施“，才能应对挑战，走出一条新的药物研发之路。
现代文明社会的一个主要特征是，研究者有能力不断发展出新的治疗方法来抗击各种危害人类健康的疾病。然而，随着肿瘤、糖尿病和神经退行性疾病等复杂性疾病的流行，针对这些疾病的新药研发的难度也在明显增大，主要表现为研发周期越来越长，研发费用越来越高。有分析指出，从1950年代起，美国的新药研发效率呈下降趋势，每10亿美元用于药物研发而获批的新药数量大约每9年减少一半[1]。根据'欧洲制藥工业协会联盟“2014年的统计，一种创新药物的研发周期是10～15年，研发费用约为12亿美元。这种情况还在恶化：德勤会计师事务所（Deloitte&Touche）在2017年发布的一份研究报告指出，目前研发出一种新药的平均成本已增长至15.4亿美元二正如美国食品药品管理局（Food andDrug Administration，FDA）新任局长戈特利布（S.Gottlieb）博士2017年9月在美国食品药品监管法规学会年会的报告中所说：'当前药物研发费用大幅增加，我们正处在不可持续的道路上。“
显然，如何提高研发效率、降低研发成本已成为创新药物研发领域的主要挑战虽然创新药物研发涉及基础研究、应用研究、临床研究，以及研发模式和管理流程等诸多方面.但也可把这个非常复杂的研究活动概括为只个要素：试验药物，受试者，以及试验设计与流程。前两个要素属于药物研发的'硬件“，后一个要素则是药物研发的'软件“本文围绕这三个要素来分析创新药物研发的特点和发展趋势
创新药物研发的'硬通货“：新分子实体和生物制剂
创新药物通常可分为两大类：基于全新作用靶点的'原创药“（first-in-class drugs）和基于已知靶点的'二类新药“（second-in-class drugs）。这些新药也可根据其组分构成，分为小分子化合物构成的'新分子实体“（new molecular entity，NME）和单克隆抗体或重组蛋自因子等生物制剂。例如，美国FDA在2007-2016年间总计批准318种创新药物，其中包括199种新分子实体和119种生物制剂。
创新药物研发可简单划分为'临床前研究“和'临床研究“两个阶段。对于由新分子实体构成的创新药物来说，在临床前研究阶段的首要任务是发现'先导化合物“（lead compound），然后对这种先导化合物...
|
== 试读已结束，如需继续阅读敬请充值会员 ==
|
|
本站文章均为原创投稿，仅供下载参考，付费用户可查看完整且有格式内容！
(费用标准：38元/2月，98元/2年，微信支付秒开通！) |
| 升级为会员即可查阅全文 。如需要查阅全文，请 免费注册 或 登录会员 |
|
