对基因治疗遗传疾病的分析
摘要：本文分析了以下几方面的内容：Cell Stem Cell发表CRISPR-Cas9技术介导的遗传疾病基因治疗；表观遗传学调控与妇科肿瘤发生、演进及治疗的研究；科学家研究用人造染色体治疗遗传疾病；锌指核酸酶技术在基因治疗；以表观遗传修饰为靶标的中药治疗心血管疾病的相关研究。
关键词：基因；遗传疾病；治疗
中图分类号：R394 文献标识码：A 文章编号：1671-864X（2016）07-0149-01
一、疾病的克星基因疗法
西医学治疗疾病的传统方法一是药物治疗，二是手术治疗。进入90年代后，英美两国科学家开始临床试验一种新的治疗方法””基因疗法。1995年，日本和法国也开始对此疗法进行临床试验。何谓基因疗法基因疗法一开始是用来治疗遗传疾病的。遗传疾病是由于患者体内缺失某种正常基因而引起的。基因疗法是通过向患者体内导入目的基因，以对缺失的基因加以补充，从而达到医治遗传疾病的目的。迄今发现的遗传疾病已有6500多种，在过去，医生对它们基本上是束手无策。基因疗法为这类疾病的治疗带来了曙光。
二、表观遗传学调控与妇科肿瘤发生、演进及治疗的研究
在卵巢肿瘤、子宫内膜癌以及宫颈癌中，已有许多研究证明了遗传学和表观遗传学修饰对肿瘤发生、发展的影响。以往研究证实癌基因、抑癌基因以及细胞信号传导通路异常导致肿瘤形成。与基因突变不同的是，表观遗传学并不是通过改变基因组序列，而是通过甲基化修饰、组蛋白修饰、miRNA调节等方式对基因组进行调控。甲基化异常、组蛋白修饰错误或miRNA调控紊乱与肿瘤细胞增殖、自噬、凋亡、细胞间粘附、浸润和转移密切相关。表观遗传学修饰作为肿瘤发生发展的关键因素，将其作为靶点应用于诊断治疗及评估预后将是重要的研究方向。
三、Cell Stem Cell发表CRISPR-Cas9技术介导的遗传疾病基因治疗
Cell Stem Cell在线发表了中科院上海生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组与国内多家单位的合作成果，他们利用CRISPR-Cas9技术治愈了小鼠的白内障遗传疾病。同时，该项研究成果也被The Scientist选择同期进行了新闻发布。
四、科学家研究用人造染色体治疗遗传疾病
在细胞里添加一整条'定制“的人造染色体，可望成为用基因技术治疗遗传疾病的一种新做法。加拿大一家公司用小鼠进行的初步试验表明，人造染色体的确能使所需的基因发挥作用。基因是染色体上的片段，遗传疾病是由基因缺陷引起的，用完好无损的基因取代有缺陷的基...
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