质粒与基因治疗
摘 要:基因治疗是与传统治疗完全不同的一种新型治疗方法,它针对的是疾病的根源即基因,开创了医学的新纪元。在基因治疗中载体是不可缺少的基因转移工具。质粒作为一类非病毒载体,有着安全性高,制备简单、方便快捷等优点,因此是现今最主要也是被广泛地用于基因治疗的一类载体。本文综述了质粒的特点以及它在基因治疗中的应用机理、应用现状和应用前景。
关键词:质粒 基因治疗 载体
中图分类号:Q78文献标识码:A文章编号:1672-3791(2011)11(a)-0060-01
从20世纪70年代初基因工程诞生以来,其发展都与克隆载体的发现及构建有密切关系。要把一个目的基因通过基因工程手段送进生物细胞中,需要运载工具,这个携带目的基因进入受体细胞中的工具就称为载体(Vector)[1]。质粒(Plasmid)就是目前应用最广泛的一类基因克隆载体,它种类多,在自然界种群中分布复杂。它是细胞内独立于染色体外存在于胞质中的遗传物质,能自行复制而传递许多世代,分子量仅为染色体DNA的0.3%～0.5%。质粒同染色体一样,是遗传和变异的物质基础,但又有别于染色体,有它自己的特点,能进行自我复制外,还可通过细胞接合等途径在不同质粒种类或个体间进行转移。获得质粒的细胞即获得质粒编码的生物学性状,如耐药性、产生细菌素等性状,而失去质粒即失去其控制的生物学性状。
1 基因治疗
基因治疗,就是将有治疗价值的基因构建到特定的载体中,再导入人体细胞,纠正人体自身基因结构或功能上的紊乱,或抑制外援致病遗传物质的复制,达到治疗目的[2]。1990年9月14日,美国政府批准了世界上第一项人类基因治疗临床研究方案,对一名患有重度联合免疫缺陷症(SCID)的四岁女童进行基因治疗并获得成功,从而开创了医学的新纪元。目前,已有为数众多的人类基因成功地转入各种类型的靶细胞中。1990年,Wollf等用质粒直接肌肉注射小鼠,并得到表达[3]。从此揭开了质粒载体用于基因治疗研究的序幕。传统治疗法针对病人的具体症状进行治疗,而基因治疗则瞄准治病的根本原因即基因,所以基因治疗被认为是制药领域的一场革命。
2 质粒在基因治疗中的应用
有效的基因治疗的关键是将治疗基因导人靶细胞,当基因被克隆后,可以通过转染技术通过载体将克隆基因导入各种不同类型的细胞内进行分子生物学方面的研究和实施基因治疗。将治疗基因插入质粒导人靶细胞被认为是比较安全的和方便的治疗方法,因此质粒作为非病毒类基因载体用于基因治疗的研究也在逐年增多[4～5]。自19...
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