未来百年世界大构想：基因疗法照进现实
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时间：2063年。
你走进一家诊所，护士从你身上取了点儿唾液、血液或胎儿细胞（prenatalcell）作样品，然后放入一枚微芯片中进行检测。微芯片只有这页纸上的一个字那么大，被裝在一部手持设备上。微芯片发出的各色荧光表示，在你的DNA里，存在着一些基因序列，它们会导致，或者影响某些单基因疾病””这样的疾病有1200多种。幸运的是，监管部门已经批准了一种疗法，用来对付所有这些疾病””它就是基因疗法。
基因疗法的具体机制是，利用一种病毒天生就有的'生物机器“，将健康的基因载入细胞核内，替换掉导致疾病的突变基因。这种想法其实早已有之，1953年DNA双螺旋结构被发现后不久，就有科学家提出了这种设想。只是，在通往最终目标的道路上，却布满了荆棘。初期的一些尝试最多只能算偶有成功，更多的是失败。1999年，一位18岁的年轻病人在接受基因疗法时死亡：这位病人患有一种代谢疾病，而这种疾病又引发了一种致命的免疫反应；当科学家利用一种病毒，实施基因疗法时，结果这种病毒却在病人肝脏的免疫细胞中引发了一种免疫反应。也是在1999年，两个婴儿接受了以逆转录病毒为载体的基因疗法，用以治疗一种遗传性免疫缺陷，结果逆转录病毒携带的基因最后变成了致癌基因，使这两个婴儿患上了白血病。
这些挫折让基因疗法陷入困境，科学家也为应该以何种病毒为载体，才能安全地把治疗性基因转入细胞而争论不休。
一个艰难的开头之后，基因疗法触底反弹，实现了里程碑式的突破。2012年，欧盟委员会批准了首个基因疗法，用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症（患有这种疾病的人通常无法消化脂肪）。
两年后的2014年，美国食品及药品管理局（FDA）接连批准了3种基因疗法，分别用于治疗遗传性失明（利伯氏先天性黑内障，leber’scongenitalamaurosis）、一种免疫缺陷（腺苷脱胺酸缺乏症，adenosinedeaminasedeficiency）、一种影响脑部健康的遗传疾病（肾上腺脑白质营养不良，adrenoleukodystrophy）。这些疾病尽管罕见，但相对容易锁定药物作用目标。
这些药物得到上市批准，肯定了腺相关病毒（adeno-associatedvirus，AAV）是可以作为基因载体的。实际上，大部分人的细胞都携带有这类病毒，这就意味着，我们的免疫系统...
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